そのような現象を見せない遺伝子の機能を明らかにしようとするとき、人為的に遺伝子をノックアウトする技術が登場した、と考えるとわかりやすい。
前に紹介したように、ガンでは抑制遺伝子までを含めると、百種類近い遺伝子が発病に関連していることがわかっている。
これらの具体的な働きを知るためには、遺伝子Aを壊したノックァＴ動物(遺伝子組み換え動物)は、他の動物やヒトの遺伝子を体内に組み込まれた動物である。
前述のキメラのように、組み込まれた遺伝子の働きが形態として現われる場合もあれば、目には見えないが特別な物質や成分が遺伝子によって体内で作られるケースもある。
ヤギの身体が製薬工場ヤギに乳と一緒に医薬品を作らせる。
アメリカのベンチャー企業が、そんな開発研究を行っている。
うまくいけば3～5年後に商品化したい、という目論見である。
マサチューセッツ州に本社があるJという会社が発表した計画で、すでにボストンの西70キロの場所に66ヘクタールの牧場も確保していて、千頭のヤギが飼育できる態勢にあるという。
1994年5月にこれを伝えたワシントンからの共同通信電によると、Ｊ社の広報担当者は、「おそらく世界で初めての、遺伝子組み換え動物によって商業生産をめざす″遺伝子牧場″となるだろう」とも述べている。
こうしていまでは、各種の遺伝子をノックアウトされたマウスだけで百種類以上、各地の研究所で飼育されていると見られている。
ウトマウスA、遺伝子Bを壊したノックアウトマウスB、さらには2つ以上の遺伝子をノックアウトされたマウス系列、といった具合に多種類のノックアウトマウスが必要とされてくる。
さらに発生や進化といった生命の基本メカニズムを探る基礎研究に関しても、彼らの存在は欠かせないこの遺伝子を組み換えたヤギの場合は、乳腺から、ふつうのヤギとしての乳を出すだけでなく、同時に「ヒト組織プラスミノーゲン活性化因子(TPA)」と呼ばれる、本来ならヒトの体内でしか作られないタンパク質を作り出す。
TPAは血栓を溶かす働きをもっているために、いままでも心臓病の患者などに効く血栓溶解剤として使われている。
もともとはヒトの体内物質であるだけに、医薬品としては少量しか作れず、そのため高価なものなのだが、もしヒツジに乳を出させるだけで生産できるようになれば大量生産が可能になる。
同社の発表によれば、1リットルの乳のなかに7グラムものTPAが分泌されるそうだから、この医薬品を必要とする人に朗報となるのはもちろんだが、医薬品メーカーとしても大きなビジネスになるわけだ。
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